Les États-Unis autorisent un premier traitement pour les enfants atteints de nanisme
TVA Nouvelles
Les autorités sanitaires américaines ont annoncé avoir pour la première fois autorisé vendredi un traitement visant à améliorer la croissance des enfants atteints de nanisme.
Cette autorisation «va répondre à un besoin médical insatisfait pour plus de 10 000 enfants aux États-Unis», a déclaré dans un communiqué Theresa Kehoe, responsable au sein de l'Agence américaine des médicaments (FDA).
Ce traitement, commercialisé par le laboratoire BioMarin sous le nom de Voxzogo, s'administre sous la forme d'une injection sous-cutanée une fois par jour.
Il est autorisé pour les enfants à partir de cinq ans atteint d'achondroplasie, la forme la plus fréquente de nanisme, et pouvant encore grandir.
L'achondroplasie est une maladie génétique qui touche environ un enfant sur 15 000 à 40 000 naissances dans le monde. La taille moyenne d'un adulte atteint d'achondroplasie est d'environ 1,2 mètre.
Le traitement a été testé durant un an lors d'un essai clinique sur 121 participants entre 5 et 14 ans, dont certains ont reçu le produit de BioMarin, et d'autres un placebo. En moyenne, les participants ayant reçu le traitement ont grandi de 1,57 centimètre de plus comparé à ceux ayant reçu le placebo, a rapporté la FDA.
Les effets secondaires les plus communs étaient une réaction au niveau de l'endroit de l'injection, des vomissements, et une hypotension.
«Plus d'une décennie de recherches scientifiques soutient l'avancée médicale que représente le Voxzogo», a déclaré dans un communiqué Jean-Jacques Bienaimé, le PDG de BioMarin.
Le traitement devrait être disponible aux États-Unis entre le milieu et la fin du mois de décembre, selon l'entreprise.
