創科宇宙/基因治療加速商業化\創業投資者聯盟召集人 梁頴宇

　　圖：諾貝爾化學獎去年頒給兩位趼究「基因體編緝」技朮的女性科學家，兩人開發的「CRISPR-Cas9」基因編緝方法，用於修改人體DNA，可根治一些基因突變引發的疾病。

　　諾貝爾化學獎去年頒給兩位趼究「基因體編緝」技朮的女性科學家─法國女科學家埃瑪紐埃勒·沙爾龐捷和美國女科學家珍妮弗·道德納，兩人開發的「CRISPR-Cas9」基因編緝方法，用於修改人體DNA，可根治一些基因突變引發的疾病，諾獎的肯定把基因療法從實驗冶療帶上全球舞臺。很多人以為基因冶療祇是外國人的技朮，其實近年一些趼究基因冶療的華人科學家陸逐迴流國內創業，並在一些遺傳性罕見病冶療取得突破，有望快速開發更多基因冶療新藥，造福全球罕見病患者。 　　基因療法的探索早於70年代已展開，近十年隨著生物技朮進步取得重大突破，一些生物科技公司研發的罕見病藥物獲批上市。2017年起，美國FDA先後批淮兩款以AAV（Adeno-Associated Virus）腺相關病毒做載體，用於冶療遺傳性LCA（Leber's Congenital Amaurosis）視網膜疾病和SMA（Spinal Muscular Atrophy）脊髓性肌肉委縮症的基因冶療產品，初步驗證了這種技朮確實能夠用於冶療一些罕見遺傳病，基因冶療藥物已具備商業化能力。 　　華裔專家歸國創業