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英国推出“基因沉默”疗法应对严重疼痛症,也有望治疗罕见遗传病

英国推出“基因沉默”疗法应对严重疼痛症,也有望治疗罕见遗传病

BBC
Thursday, October 21, 2021 06:31:18 PM UTC

英国国家医疗服务体系将采用一种创新药物,这种药物被称为“基因沉默”药物,用于那些生活在严重病痛中的人。

英国国家医疗服务体系(NHS)将采用一种创新药物,这种药物被称为“基因沉默”,帮助那些生活在严重病痛中的人。

该药用于治疗急性间歇性卟啉病(acute intermittent porphyria),这种病会在家族中传播,导致患者无法工作或无法正常生活。

临床试验显示,使用这种药物后,严重症状减少了74%。

虽然卟啉症很罕见,但专家表示,基因沉默有可能给医学带来革命性的变化。

该药物改变了利兹·吉尔(Liz Gill)和苏·伯勒尔(Sue Burrell)姐妹的生活。

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