基因编辑治疗先天性失明初见成效
The Epoch Times
近期在田纳西州举行的国际视网膜退化研讨会(International Symposium on Retinal Degeneration)上,一个研究组展示了他们的一项实验成果:用基因编辑方法成功地帮助几位失明患者恢复了部分视力。
这个研究组针对治疗的一种名为莱伯氏先天性黑蒙症(Leber congenital amaurosis,简称LCA)的眼疾。这是一种遗传性疾病,患者视力随着年龄增长而退化,白天的时候,还能看到模糊的影像;到了晚上,几乎什么都看不到。
研究人员发现,这种疾病与视网膜内某些关键细胞的失能相关。一直以来这几乎就是没有任何办法可以治疗的疾病。但是现在科学家开始尝试使用CRISPR基因编辑技术,看到了初步成效。
科研人员已经在研究使用基因编辑技术治疗好几种与血液相关的顽疾,比如镰状细胞性贫血症、β-地中海贫血等,此外在癌症治疗方面也看到了很大的潜力。但是这些疗法的共同之处在于,都是把细胞取出,在体外完成CRISPR基因编辑后再放回生物体内。这种方式对于与血液相关的疾病很适合。
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